河北
-两项3期研究均达到所有主要和次要终点，在2b 期结果的基础上，所有剂量下的症状均表现出统计学上的显著改善
-Oveporexton 在3期研究中的安全性资料表明其整体耐受性良好
-武田正在加速推进监管申报和上市准备工作，旨在尽快将Oveporexton带给1型发作性睡病患者
-试验结果标志着一项重大突破，有望通过解决1型发作性睡病的基础原因来改变该疾病的治疗格局
2025年7月14日，日本大阪和马萨诸塞州剑桥 — 武田制药（TSE：4502/NYSE：TAK）今日宣布，Oveporexton（TAK-861）的两项针对1型发作性睡病（NT1）的3期随机、双盲、安慰剂对照研究达到所有主要和次要终点。Oveporexton（TAK-861）是一种潜在的同类首创的在研口服选择性食欲素2型受体（OX2R）激动剂，用于治疗1型发作性睡病（NT1）。NT1是由于大脑中产生食欲素神经元的丢失所引起，食欲素激动剂旨在解决这种潜在的食欲素缺乏。该作用机制首次在三期研究中得到验证，显著改善了疾病的一系列临床症状，进一步显示出Oveporexton在改变1型发作性睡病标准治疗方面的潜力。
“我们很高兴实现了 Oveporexton 研发的关键里程碑，充分展现出武田在1型发作性睡病等难治性疾病治疗领域的研发实力，“武田制药总裁兼首席执行官Christophe Weber表示。”武田在食欲素生命科学领域具有开创性的领导地位，并通过多元化食欲素产品管线实现该领域的重大变革，将确保公司未来业务的长期稳步增长。
FirstLight （TAK-861-3001） 和 RadiantLight （TAK-861-3002） 研究是在19个国家/地区开展的两项大型全球3期临床研究。两项研究在第12周时，各剂量组在所有主要和次要终点上相比安慰剂组均取得了具有统计学显著性的改善，p值均<0.001。主要和次要终点中测量的指标均显示，患者在觉醒、日间过度思睡、猝倒、保持注意力的能力、整体生活质量和日常生活功能方面有显著的改善且具有统计学意义，所观察的一系列症状的各项临床指标均已改善至接近正常范围。
Oveporexton 总体耐受性良好，3期研究的安全性与迄今为止的 Oveporexton 研究（包括2b 期研究）总体一致。未报告与治疗相关的严重不良事件。最常见的不良事件是失眠、尿急和尿频。完成了研究的受试者中，超过95% 的受试者参加了正在进行的长期扩展 （LTE） 研究。
“我们衷心感谢所有参与本临床研究的患者及其家属，以及研究者们和临床医务工作人员。本次研究以前所未有的速度推进，旨在尽早为1型发作性睡病患者提供潜在治疗选择。”武田全球研发总裁Andy Plump博士表示，“3期研究的全面评估基于2b期取得的突破性进展。在12周治疗后，大部分受试者的各项临床指标接近正常范围，多方面的症状获得临床意义上的显著改善。该研究结果不仅将有力推动我们后续研发管线的进展，也有望为我们服务的全球患者带来切实的福祉。”
武田计划在即将举行的医学大会上展示研究结果，并计划在2025财年向美国食品药品监督管理局和其他全球监管机构提交新药申请。
3期研究的结果对截至2026年3月31日财年的全年合并预测不会产生重大影响。
关于1型发作性睡病 （NT1） 和 食欲素科学（Orexin Science ）
NT1是一种慢性、罕见的神经系统疾病，可导致一系列使人衰弱的症状，包括日间过度思睡（EDS）、猝倒、夜间睡眠中断、睡眠瘫痪和入睡前或觉醒时幻觉。此外，NT1患者经常报告认知功能受影响，包括难以清晰思考、记忆力、专注和保持注意力。NT1是由于大脑中食欲素神经元丢失引起的，这些神经元的生理功能是调节觉醒和睡眠，通过激活食欲素受体对改善对注意力等其他功能至关重要。目前，现有的标准治疗方法仅限于对症治疗，这些疗法可能只能改善患者的部分症状。
关于 Oveporexton （TAK-861）
Oveporexton （TAK-861） 是一种在研选择性食欲素2型受体 （OX2R） 激动剂，可选择性地刺激 OX2R 以恢复其信号传导，并改善因食欲素缺乏而导致的1型发作性睡病 （NT1） 。Oveporexton通过激活 OX2R，促进觉醒并减少异常的快速眼动 （REM） 睡眠现象，包括猝倒，以解决广泛的白天和夜间症状。
关于 FirstLight 和 RadiantLight 3期研究
FirstLight (TAK-861-3001; NCT06470828) 和 RadiantLight (TAK-861-3002; NCT06505031） 是两项全球多中心、安慰剂对照研究，旨在评估 Oveporexton 与安慰剂相比在12周内对1型发作性睡病 （NT1） 患者的疗效、安全性和耐受性。这些研究在19个国家进行，在6个月内完成招募。FirstLight 研究招募了168名参与者，他们被随机分配到三个试验组（高剂量、低剂量和安慰剂）之一。RadiantLight 研究招募了105名参与者，他们被随机分配到两个试验组（高剂量和安慰剂）。这两项研究的主要终点都是通过清醒维持试验 （MWT） 测量的日间过度思睡（EDS） 的改善（MWT 是测量觉醒程度的标准评价指标）。关键的次要终点包括通过 Epworth 思睡量表 （ESS） 测量的 EDS 和每周猝倒率 （WCR）（一种猝倒评估指标）的改善。这些研究还评估了 Oveporexton 对受试者持续注意力、整体生活质量、发作性睡病症状谱和日常生活功能的影响，以及 Oveporexton 的安全性和耐受性。
关于武田的食欲素激动剂用于睡眠觉醒障碍
武田公司在食欲素科学领域处于领先地位，拥有多元化食欲素产品管线。食欲素是睡眠与觉醒模式的关键调节因子，同时还参与调节注意力、情绪、代谢和呼吸等重要功能。Oveporexton（TAK-861）是武田食欲素产品线中主要的在研食欲素2型受体（OX2R）激动剂，拟用于1型发作性睡病的治疗，已被美国食品药品监督管理局（FDA）与中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）授予突破性治疗。此外，武田公司还在研发针对食欲素水平处于正常范围患者的其他食欲素激动剂，其中包括TAK-360，这是一种口服OX2R激动剂，初步用于研究治疗2型发作性睡病（NT2）、特发性嗜睡（IH）及其他可能涉及食欲素信号相关的潜在适应症。
本文来源：商讯
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